自體免疫病害苦全球百萬人 新「CAR-T療法」改治療格局
紅斑性狼瘡等自體免疫疾病,現正影響全球數百萬人。由於傳統療法難以根治,患者深陷長期困境。為突破現有治療瓶頸,科學界發起革命,約翰.霍普金斯大學這些機構,日前進行研究,利用「CAR-T細胞療法」從根本上「重新編排」免疫機制。這項技術目前已在肌炎、多發性硬化症等臨床個案中,展開試驗;有望開啟劃時代的醫療變革,為人類戰勝自體免疫疾病帶來希望。
談起自體免疫疾病,許多人第一時間想到的,都是慢性、難以察覺的身體不適,但實際上,這些疾病的病程,並不如外界想像得那般單純。在美國,43歲的威爾森就因為罹患自體免疫性疾病「紅斑性狼瘡」,而走了一段無比漫長且艱難的就診之路。
紅斑性狼瘡患者 威爾森︰「我花了整整六年才確診,當時我的腎臟幾乎完全衰竭,他們才告訴我,我得了紅斑性狼瘡。」
專家表示,紅斑性狼瘡是一種免疫系統誤攻自身組織的疾病,經常導致疼痛與疲勞狀況反覆發作。而傳統療法最多只能暫緩患者的不適,無法觸及問題根源,致使病痛的陰影揮之不去。
美國國立衛生研究院專家 卡普蘭:「我們會把紅斑性狼瘡稱作『千面女郎』,也有人叫它『偉大的模仿者』,因為它的症狀千變萬化,這也是這種疾病難以確診的主要原因。」
然而,科學家們現正試圖改變現狀。來自約翰.霍普金斯大學等機構的研究團隊,預備帶來醫學上的重大轉向,他們不再單純壓制免疫系統對身體的衝擊,而是透過基因工程,從根本上「重新編排」錯亂的人體機制。
約翰霍普金斯大學生物醫學工程教授 格林:「我們實驗室現在正在研究的是,向你體內已有的細胞下達指令,然後改造它們,使其擁有新的功能。」
這項名為「CAR-T細胞療法」的技術,原本用於治療血癌,如今被改良以精準打擊那些引發自體免疫疾病的「流氓B細胞」。同時,科學家們也嘗試運用mRNA技術,賦予免疫系統自行修復的能力,讓身體的防禦機制重新回到正軌。
約翰霍普金斯大學醫學助理教授 柯尼格:「現在出現的這些療法,不論是用於極具侵襲性的紅斑性狼瘡、發炎性肌病或硬皮症的CAR-T細胞治療,都有機會以前所未見的方式做到控制病情。」
隨著CAR-T細胞療法的潛力逐步顯現,世界各地也開始進行臨床驗證。一名飽受嚴重肌肉無力與無效治療折磨的肌炎患者,日前就接受了這項實驗性療法,希望藉此減輕腿部與肩膀的緊繃和痠痛,幫助身體重新累積肌力,拾回獨立行動的希望。
肌炎患者 麥克哈里斯:「理論上,CAR-T細胞治療是一個很好的選擇,希望未來能讓更多正在經歷這種病的人使用,尤其是年輕患者。」
此外,相同的治療理念,也被應用於另一種會嚴重損害中樞神經系統的疾病「多發性硬化症」。在英國,一名女性就成為當地首位接受這項開創性療法的患者,未來有望避免像她父親那樣,面臨終身坐輪椅的命運。
倫敦大學血液學家顧問 羅迪:「如果我們能介入,讓免疫系統重新設定,而這正是這項療法可能做到的,它就能深入身體中所有致病細胞所在的區域,把它們清除,然後就像按下開關一樣,讓正常的B細胞恢復功能。」
醫師們相信,CAR-T療法不僅能「重啟免疫系統」,還能有效清除已侵入大腦與中樞神經系統的致病細胞。且令人振奮的是,它可能只需進行單次療程,就能讓患者免於長年依賴免疫抑制劑的折磨,這項突破,預計將為全球相關疾病患者,開啟治療的新契機,持續朝根治的目標邁進。
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