全球首例大腦相關基因療法救治3歲罕病華童

世界日報

2025年11月29日週六下午2:14

三歲的加州華裔男孩朱奧利弗（Oliver Chu，音譯），出生時罹患罕見遺傳疾病亨特綜合症（Hunter syndrome），這種病例被形容為「兒童型失智症」。醫療團隊首次嘗試，通過基因療法改變男童細胞，如今出現顯著進展。

紐約郵報報導，亨特綜合症重症患者，壽命通常不超過20歲。這種疾病也稱為黏多糖貯積症Ⅱ型（MPS II），身體無法分解特定類型的糖分子，這些分子在器官和組織中不斷累積，並造成損害，影響病患的身體與認知發育。

由於基因缺陷，奧利弗無法製造維持細胞健康所需的酶。為阻止病情惡化，醫療團隊首次嘗試通過基因療法改變他的細胞，並成功阻斷病情發展。這是世界首例，意義非凡。

奧利弗是全球首批五名接受實驗性治療的男孩，並是第一個接受基因療法的患者。一年後，他的成長發育看起來已趨正常。母親朱靜如（Jingru Chu，音譯）對兒子的奇蹟性變化感動落淚：「太令人驚嘆。」

據悉，亨特綜合症幾乎只發生在男孩身上，每10萬名男性新生兒中約有一名。患者出生時看似健康，2歲左右開始出現症狀，嚴重病例中，患兒6歲至8歲出現基本功能退化，十幾歲或20歲左右離世。

去年12月，醫療團隊從奧利弗血液中提取幹細胞，並將缺失的基因插入病毒載體中，使其能夠進入幹細胞細胞核。當這些細胞回到奧利弗體內後，會重新建立骨髓，產生新白血球，並開始製造體內缺少的酶。

今年5月複查結果顯示，這種治療奏效，奧利弗開始產生關鍵酶。父親Ricky表示，孩子的語言、行動能力都在進步，短短三個月成熟許多。治療前後的奧利弗判若兩人，現在更加健談，也更願與其他孩子互動。對於這個成果，科研人員非常激動︰「我們為此整整等了20年，才看到像奧利弗這樣的病兒有如此顯著表現。」

這是全球首次影響大腦的潛在療法，過去，亨特綜合症唯一治療方法是通過藥物Elaprase，患者每年花費約60萬美元。藥物雖能減緩軀體症狀，但無法穿越血腦屏障，因此無法阻止患者的認知退化。

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