1針1億新藥納保引「價值」之爭健保署：審查公開透明、每2至3年再評估

邱芷柔

2025年12月2日週二上午11:52

〔記者邱芷柔／台北報導〕衛福部健保署自今年12月起，針對18個月以上、6歲以下的「芳香族 L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症(AADC 缺乏症)」病童，提供基因治療新藥暫時性給付，由於該藥單劑藥價高達1億元，創下健保給付新高，掀起正反兩派論戰。面對外界質疑，健保署長陳亮妤今(2日)重申，所有藥品納入健保給付，皆須經過公正、透明的審查程序，相關會議紀錄也已完整公開，供社會檢視。

AADC為健保給付單價最高的新藥，生效後首年預估使用人數為13人，往後每年新增約5人。罹患AADC缺乏症的病童，多數出現嚴重動作障礙，幾乎無法自主活動，且因發展遲緩，過去多難活過5歲；該基因治療屬於終生僅需施打一劑的療法。

胸腔內科醫師蘇一峰在臉書指出，根據目前已知研究結果，病童接受治療60個月後，「幾乎所有人仍無法如正常人生活」，僅約8%能使用輔助器行走，質疑「健保花1億元，讓7歲死亡變成20歲死亡，值得嗎？」

不過內科醫師姜冠宇則在臉書發聲力挺納保。他認為，治療價值不該只以壽命長短衡量，而應回到「功能是否改善」。新藥可讓病童在一段時間內正常製造血清素與多巴胺，「讓功能產生進步，爭取有品質的生命年限」，且在少子化趨勢下，罕病兒童本就屈指可數，相較之下，他更難認同健保大量資源消耗於高齡者的無效醫療，對於「功能不可能再回來」的長期臥床病人，反覆輸血、輸液、施打抗生素與升壓藥，只是在延續家屬的捨不得。

針對外界爭議，陳亮妤今受訪時強調，所有藥品納入健保給付，均需經過嚴謹且透明的審查程序。她說明，AADC新藥自去年2月提出申請後，健保署於2月至8月間共召開三次專家諮議會，並於8月21日通過共擬會，相關會議紀錄皆已完整對外公開。

健保署也補充，暫時性支付藥品，例如治療AADC缺乏症的基因療法，原則上每2至3年會進行一次再評估，檢視專款運用情形，並依實際使用狀況與療效，決定後續是否持續給付。

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